在國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等多方努力下，9月22日，作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥，也一度被稱為“救命藥”的氯巴占在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國第一張?zhí)幏健?/p>
氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的地位，可以說是對這類疾病對癥且副作用更小的“救命藥”。 但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內(nèi)審批上市。
毛女士的兒子是首位在國內(nèi)合法使用上原研藥氯巴占的患兒。孩子兩歲時患上了嬰兒痙攣癥，在病友群里知道氯巴占將在國內(nèi)上市的消息，9月22日，她專程從河北帶著孩子來到北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科。孩子服用氯巴占已經(jīng)將近5年了，之前一直是靠朋友從國外代購，經(jīng)常面臨著斷藥的風險。而這類疾病如果不能長期規(guī)律服藥很容易反復，甚至帶來并發(fā)癥。
患兒家屬 毛女士：原來一直網(wǎng)上代購，一直從德國那邊找人給代購過來，但是一直怕買到假藥，也挺擔心的。現(xiàn)在就太方便了，因為不用擔心買到假藥了，畢竟醫(yī)院開出來肯定是正規(guī)途徑，而且不用擔心斷藥了。(我們)都挺高興的，只要是(孩子)吃這種藥的家長肯定都挺高興的。
為了滿足患者對氯巴占這類國外已上市、國內(nèi)無供應(yīng)的少量特定臨床急需藥品的需求，今年6月，國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合制定發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。《方案》明確，在北京協(xié)和醫(yī)院牽頭的遍布全國的50家三級醫(yī)院，進口氯巴占將陸續(xù)落地，患兒和家屬經(jīng)過符合條件的醫(yī)師開具處方，可以購買到氯巴占。
北京協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任 張波：它其實建立一種新的中國特色藥物可及性的創(chuàng)新的機制，為其他的罕見病藥物的可及性我覺得也提供了一種解決的路徑。我們也知道難治性癲癇其實對患者來講，無論是對于患兒還是對家庭來講，它的影響非常嚴重，比如說對他的智力的發(fā)育，對他的身體的這種損傷，還有精神的壓力，我想都是非常大的。那么隨著原研藥氯巴占的進口，我想國內(nèi)的這種難治性癲癇的患者應(yīng)該會受到非常大的一個獲益，解決了用藥的可及性問題。